Eplontersen
Eplontersen
常用名：Eplontersen
CAS号：1637600-16-8
英文名：Eplontersen
中文别名：N/A
Eplontersen名称
英文名：Eplontersen
Eplontersen生物活性
描述：Eplontersen是一种三天线N-乙酰氨基半乳糖(GalNAc3-7a)偶联反义寡核苷酸,靶向转甲状腺素(TTR)mRNA,以抑制变异和野生型TTR蛋白的产生。错误折叠的TTR导致心脏和周围神经中淀粉样纤维的形成,导致淀粉样TTR(ATTR)淀粉样变疾病[1][2][3]。
相关类别：信号通路>>其他>>其他研究领域>>神经疾病
靶点：
TTR[1],asialoglycoproteinreceptor[3]
体外研究：Eplontersen介导以寡核苷酸为靶点的N-乙酰半乳糖胺部分至携带无唾液酸糖蛋白受体的细胞[3]。
体内研究：Eplontersen(682884)(0.6,2,6mg/kg；皮下注射；每周一次,持续3周)在体内以剂量依赖的方式抑制TTR蛋白表达,而不影响表达人转甲状腺素(TTR)的转基因C57BL/6小鼠的正常生长[3]。动物模型：表达人转甲状腺素(TTR)的转基因C57BL/6小鼠(8周龄)[3]剂量：0.6、2、6mg/kg给药：皮下注射；每周一次,共3周；在不同时间点进行尾出血；最后给药72小时后处死小鼠。结果：注射后第17天,在6mg/kg剂量下,TTRmRNA水平降低至15%,血浆TTR蛋白水平降低至21%。对血浆ALT和AST水平无明显影响,对体重、器官重量、脾脏重量和肾脏重量也无抑制作用。
参考文献：
[1].AimoA,etal.RNA-targetingandgeneeditingtherapiesfortransthyretinamyloidosis.NatRevCardiol.2022Mar23.
[2].DiepJK,etal.Populationpharmacokinetic/pharmacodynamicmodellingofeplontersen,anantisenseoligonucleotideindevelopmentfortransthyretinamyloidosis.BrJClinPharmacol.2022Jul22.
[3].PrakashThazhaP,etal.AntisenseoligonucleotidestohepatitisBvirusRNAortransthyretinmRNAconjugatedwithN-acetylgalactosaminetargetingmoieties:WorldIntellectualPropertyOrganization,WO2014179627[P].2014-11-06.
Eplontersen物理化学性质
：暂时没有任何物化性质资料
Eplontersen重点介绍
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癌症是一种肿瘤性疾病，由身体某部分异常细胞的不受控制的分裂及其随后的局部侵袭和系统性转移至身体其他部位引起。 致癌突变，基因组不稳定性和炎症引发和加速癌细胞的几个标志的获得，例如维持无限生长，抵抗细胞死亡，诱导血管生成，激活侵袭和转移，重新编程细胞代谢和逃避免疫检查点。
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公司简介
广州佳途科技股份有限公司是一家专注于高难度小分子药物化学合成-放大生产的国家高新技术企业，现有员工超过180人，技术人员占比72%。基于多年小分子药物合成经验及技术积累，公司构建了硝化/氢化/超低温特殊反应技术平台、新分子设计合成技术平台、微通道连续反应生产应用平台，为客户提供专业的化合物合成CRO/CDMO服务。
资质荣誉
国家高新技术企业、国家标准样品专家咨询委员会委员、中国科技创新先进单位、广东省守合同重信用企业、广州市专精特新中小企业。
核心技术
- 硝化反应技术:
1.硝化剂筛选:针对不同的反应底物活性选择合适的硝化剂;
2.硝化方法筛选:从安全和操作方面筛选与反应底物匹配的硝化方法;
3.硝化工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等，以获得最优工艺;
4.反应安全性评估:对需要工业化生产的反应进行安全性评估，确保安全生产;
5.流体化学反应装置:通过流体化学反应技术，筛选适合的工艺，提高反应的安全性。 - 氢化反应技术:
1.催化剂筛选:筛选适合反应底物的催化剂;
2.氢化工艺优化:针对性的优化工艺，以达到成本低，绿色环保的目的;
3.反应安全性评估:选择合适的反应温度和压力，达到安全生产的目的。 - 超低温反应技术:
1.反应类型:技术人员具有格式反应、锂化反应、低温环化反应等低温反应经验;
2.工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等，以获得最优工艺;
3.操作安全性评估:对反应各环节严格把控，确保安全;
4.反应装置:实验室配备50L超低温反应釜和液氨罐，可满足-100℃-200℃反应。
研发&生产
中间体合成实验室:
工艺放大实验室:
分析实验室:
