RG7800
RG7800
常用名：RG7800
CAS号：1449598-06-4
英文名：RG7800
中文别名：N/A
RG7800名称
中文名：RG7800
英文名：RG7800
RG7800生物活性
描述：RG7800是一种小分子SMN2剪接修饰剂,进入人体临床试验用于治疗脊髓性肌萎缩。
相关类别：信号通路>>细胞周期/DNA损伤>>DNA/RNA合成研究领域>>其他
体外研究：RG7800通过诱导SMN2mRNA的可变剪接来增加SMN蛋白水平。显示RG7800促进外显子7包含在SMN2mRNA中,使用来自SMAI型患者的成纤维细胞在体外产生全长mRNA[1]。
体内研究：RG7800在大鼠和食蟹猴中显示出有利的药物代谢和药代动力学特征,具有良好的口服生物利用度。在SMA小鼠模型中,RG7800的处理显示SMN蛋白水平的明显剂量依赖性增加。用RG7800处理的小鼠表现出从低剂量(0.3/1mg/kg)开始的存活剂量依赖性增加。在中等和高剂量组(分别为1/3和3/10mg/kg)中,当研究终止时,大约80-90％存活超过PND50/PND60,体重增加显着。RG7800剂量依赖性地通过包括外显子7来产生FLmRNA来修正SMN2剪接,表明RG7800纠正转基因SMA模型小鼠脑中人SMN2基因的可变剪接,导致脑中SMN蛋白的增加[1]。
动物实验：小鼠：化合物（RG7800）以三种不同剂量（1,3和10mg/kg）每天一次（qd）口服给药10天。在最终剂量后1小时，从小鼠收集组织，并在脑和股四头肌中确定SMN蛋白的水平[1]。
参考文献：
[1].RatniH,etal.SpecificCorrectionofAlternativeSurvivalMotorNeuron2SplicingbySmallMolecules:DiscoveryofaPotentialNovelMedicineToTreatSpinalMuscularAtrophy.JMedChem.2016Jul14;59(13):6086-100.
RG7800物理化学性质
分子式：C24H28N6O
分子量：416.5248
储存条件：2-8℃
RG7800重点介绍
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细胞骨架至少以两种方式参与细胞内信号转导。首先，细胞骨架的单个蛋白质可以通过连接两种或更多种信号蛋白直接参与信号转导。其次，细胞骨架可以提供大分子支架，其在空间上组织信号转导级联的组分。
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公司简介
广州佳途科技股份有限公司是一家专注于高难度小分子药物化学合成-放大生产的国家高新技术企业，现有员工超过180人，技术人员占比72%。基于多年小分子药物合成经验及技术积累，公司构建了硝化/氢化/超低温特殊反应技术平台、新分子设计合成技术平台、微通道连续反应生产应用平台，为客户提供专业的化合物合成CRO/CDMO服务。
资质荣誉
国家高新技术企业、国家标准样品专家咨询委员会委员、中国科技创新先进单位、广东省守合同重信用企业、广州市专精特新中小企业。
核心技术
- 硝化反应技术:
1.硝化剂筛选:针对不同的反应底物活性选择合适的硝化剂;
2.硝化方法筛选:从安全和操作方面筛选与反应底物匹配的硝化方法;
3.硝化工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等，以获得最优工艺;
4.反应安全性评估:对需要工业化生产的反应进行安全性评估，确保安全生产;
5.流体化学反应装置:通过流体化学反应技术，筛选适合的工艺，提高反应的安全性。 - 氢化反应技术:
1.催化剂筛选:筛选适合反应底物的催化剂;
2.氢化工艺优化:针对性的优化工艺，以达到成本低，绿色环保的目的;
3.反应安全性评估:选择合适的反应温度和压力，达到安全生产的目的。 - 超低温反应技术:
1.反应类型:技术人员具有格式反应、锂化反应、低温环化反应等低温反应经验;
2.工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等，以获得最优工艺;
3.操作安全性评估:对反应各环节严格把控，确保安全;
4.反应装置:实验室配备50L超低温反应釜和液氨罐，可满足-100℃-200℃反应。
研发&生产
中间体合成实验室:
工艺放大实验室:
分析实验室:
