Rugonersen
Rugonersen
常用名：Rugonersen
CAS号：2591587-57-2
英文名：Rugonersen
中文别名：N/A
Rugonersen名称
英文名：Rugonersen
Rugonersen生物活性
描述：Rugonersen(RG6091；RO7248824)是一种经锁定核酸(LNA)修饰的反义寡核苷酸(ASO),可减少泛素蛋白连接酶E3A(UBE3A)的沉默。Angelman综合征(AS)是一种由神经元E3连接酶UBE3A缺失引起的严重神经发育障碍,Rugonersen已用于AS研究[1][2]。
相关类别：研究领域>>其他信号通路>>代谢酶/蛋白酶>>E1/E2/E3酶
靶点：
ubiquitin-proteinligaseE3A(UBE3A)[1]
体外研究：在Angelman综合征(AS)神经元中,RO7248824(0-10μM)对UBE3A-ATS(EC50=26.3nM)、UBE3AmRNA上调(EC50=15.4nM)和UBE3A-蛋白上调(EC50=24.8nM)显示出毫摩尔效力[1]。
体内研究：Rugonersen(RO7248824)(24mg/只猴子；i.t.；8-85天)耐受性良好,无不良生活影响或组织病理学,并在猴子大脑的关键区域产生强大、持久(长达3个月)的UBE3AmRNA/蛋白父系重新激活[1]。雄性食蟹猴[1]Rugonersen(150μg；i.c.v.；单剂量)选择性且有效地降低UBE3A-ATS,同时同时上调UBE3AmRNA和蛋白[1]。动物模型：雄性食蟹猴[1]剂量：24mg/只给药：鞘内注射；单次给药或两次给药,间隔2周；在最后一次给药后8、15、29、57和85天处死。结果：IT分娩后,NHP大脑中父系UBE3A再激活的作用持续时间较长。动物模型：WT和ASUbe3am-/p+小鼠成年小鼠(10-12周龄)[1]剂量：150μg/小鼠给药：脑室注射；单剂量；结果：发现UBE3A-ATS敲除与UBE3AmRNA/蛋白上调之间存在陡峭的关系,因此需要将近90%的下调才能实现50%的上调。
参考文献：
[1].RJagasia,etal.AngelmansyndromepatientneuronscreenidentifiesapotentandselectiveclinicalASOtargetingUBE3A-ATSwithlonglastingeffectincynomolgusmonkey.bioRxiv,2022-06-12.
[2].WorldHealthOrganization·2021:WHODrugInformation.
Rugonersen物理化学性质
分子量：6530.00
Rugonersen重点介绍
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感染是一种病理生理过程，涉及由致病传染因子引起的生物体（宿主）的入侵和定植，宿主组织对这些物质和它们产生的毒素的反应，以及感染因子向其他宿主的传播。 常见的感染因子包括病毒，类病毒，朊病毒，细菌，线虫，节肢动物和其他巨型寄生虫，如绦虫。
Rugonersen
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公司简介
广州佳途科技股份有限公司是一家专注于高难度小分子药物化学合成-放大生产的国家高新技术企业，现有员工超过180人，技术人员占比72%。基于多年小分子药物合成经验及技术积累，公司构建了硝化/氢化/超低温特殊反应技术平台、新分子设计合成技术平台、微通道连续反应生产应用平台，为客户提供专业的化合物合成CRO/CDMO服务。
资质荣誉
国家高新技术企业、国家标准样品专家咨询委员会委员、中国科技创新先进单位、广东省守合同重信用企业、广州市专精特新中小企业。
核心技术
- 硝化反应技术:
1.硝化剂筛选:针对不同的反应底物活性选择合适的硝化剂;
2.硝化方法筛选:从安全和操作方面筛选与反应底物匹配的硝化方法;
3.硝化工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等，以获得最优工艺;
4.反应安全性评估:对需要工业化生产的反应进行安全性评估，确保安全生产;
5.流体化学反应装置:通过流体化学反应技术，筛选适合的工艺，提高反应的安全性。 - 氢化反应技术:
1.催化剂筛选:筛选适合反应底物的催化剂;
2.氢化工艺优化:针对性的优化工艺，以达到成本低，绿色环保的目的;
3.反应安全性评估:选择合适的反应温度和压力，达到安全生产的目的。 - 超低温反应技术:
1.反应类型:技术人员具有格式反应、锂化反应、低温环化反应等低温反应经验;
2.工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等，以获得最优工艺;
3.操作安全性评估:对反应各环节严格把控，确保安全;
4.反应装置:实验室配备50L超低温反应釜和液氨罐，可满足-100℃-200℃反应。
研发&生产
中间体合成实验室:
工艺放大实验室:
分析实验室:
