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TCL053

TCL053

TCL053

常用名:TCL053

CAS号:2361162-70-9

英文名:TCL053

中文别名:N/A

TCL053名称

英文名:TCL053

TCL053生物活性

描述:TCL053是一种可电离的脂质载体,用于以优异的折射率将活性成分,特别是核酸引入细胞。TCL053与DPPC(二棕榈酰磷脂酰胆碱)、PEG-DMG(聚乙二醇二肉豆蔻酰甘油)和胆固醇一起形成脂质纳米颗粒(LNP),能够将Cas9mRNA和sgRNA递送到骨骼肌[1][2]。
相关类别:信号通路>>其他>>其他研究领域>>神经疾病
体外研究:TCL053显示解离常数pKa=6.8[1]。TCL053:DPPC:胆固醇:DMG-PEG=60:10.6:27.3:2.1,显示出96%的包封率和79.1nm的尺寸[1]。
体内研究:基于TCL053的LNP包封Cas9mRNA(TCL53-LNP-CRISPR)(20µg总RNA;i.m.)显示出高的基因组编辑和外显子跳过效率,并高于其他体内mRNA递送试剂(体内jetRNA)[1]。基于TCL053的LNP,通过肢体灌注法,可以靶向多个肌肉群,具有重复给药和低免疫原性特征[1]。基于TCL053的LNP作为CRISPR-Cas9的递送载体,可用于骨骼肌疾病研究[1]。在含有人源化外显子序列的DMD小鼠模型中,基于TCL053的LNP诱导稳定的基因组外显子跳跃和恢复肌营养不良蛋白[1]。
参考文献:

[1].KenjoE,etal.LowimmunogenicityofLNPallowsrepeatedadministrationsofCRISPR-Cas9mRNAintoskeletalmuscleinmice.NatCommun.2021Dec8;12(1):7101.

[2].https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8654819/

TCL053物理化学性质

分子式:C53H95NO8
分子量:874.32

TCL053重点介绍

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细胞骨架是F-肌动蛋白,微管和中间丝(IF)的丝状网络,其由三种化学上不同的亚基之一,肌动蛋白,微管蛋白或几种IF蛋白中的一种组成。细胞骨架不仅可以帮助细胞保持其形状和内部组织,还可以提供机械支持,使细胞能够执行分裂和运动等基本功能。

TCL053

TCL053

公司简介

广州佳途科技股份有限公司是一家专注于高难度小分子药物化学合成-放大生产的国家高新技术企业,现有员工超过180人,技术人员占比72%。基于多年小分子药物合成经验及技术积累,公司构建了硝化/氢化/超低温特殊反应技术平台、新分子设计合成技术平台、微通道连续反应生产应用平台,为客户提供专业的化合物合成CRO/CDMO服务。

资质荣誉

国家高新技术企业、国家标准样品专家咨询委员会委员、中国科技创新先进单位、广东省守合同重信用企业、广州市专精特新中小企业。

高新技术企业证书

核心技术

  • 硝化反应技术:
    1.硝化剂筛选:针对不同的反应底物活性选择合适的硝化剂;
    2.硝化方法筛选:从安全和操作方面筛选与反应底物匹配的硝化方法;
    3.硝化工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等,以获得最优工艺;
    4.反应安全性评估:对需要工业化生产的反应进行安全性评估,确保安全生产;
    5.流体化学反应装置:通过流体化学反应技术,筛选适合的工艺,提高反应的安全性。
  • 氢化反应技术:
    1.催化剂筛选:筛选适合反应底物的催化剂;
    2.氢化工艺优化:针对性的优化工艺,以达到成本低,绿色环保的目的;
    3.反应安全性评估:选择合适的反应温度和压力,达到安全生产的目的。
  • 超低温反应技术:
    1.反应类型:技术人员具有格式反应、锂化反应、低温环化反应等低温反应经验;
    2.工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等,以获得最优工艺;
    3.操作安全性评估:对反应各环节严格把控,确保安全;
    4.反应装置:实验室配备50L超低温反应釜和液氨罐,可满足-100℃-200℃反应。

研发&生产

中间体合成实验室:

中间体合成实验室

工艺放大实验室:

工艺放大实验室

分析实验室:

分析实验室

合作项目

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