Vutrisiran
Vutrisiran
常用名：Vutrisiran
CAS号：1867157-35-4
英文名：Vutrisiran
中文别名：N/A
Vutrisiran名称
英文名：Vutrisiran
Vutrisiran生物活性
描述：Vutrisiran(ALN-TTRsc02)是一种肝脏导向的研究性小干扰核糖核酸(siRNA)试剂。Vutrisiran可用于转甲状腺素(TTR)介导的淀粉样变研究[1]。
相关类别：信号通路>>其他>>其他研究领域>>神经疾病
体外研究：Vutrisiran(以前是ALN-TTRSC02)是第二代研究性RNAi疗法,正在开发中,用于研究ATTR淀粉样变性。Vutrisiran包含一个靶向TTRmRNA内序列的siRNA,该序列在wt和所有已知TTR变体中都是保守的。然而,VutrisiransiRNA利用增强的稳定化化学(ESC)并与三胺基GalNAc配体结合,目的是实现不频繁的皮下(SC)给药[1]。
体内研究：在非人类灵长类动物中,单次SC剂量的Vutrisan0.3和1mg/kg分别实现了55%和96%的平均最大TTR降低(最低点),1mg/kg剂量的血清TTR降低持续4个月以上。在同一项研究中,1和3mg/kg的月剂量维持了TTR水平相对于基线水平96%的降低[1]。
参考文献：
[1].BahruAHabtemariam,etal.Single-DosePharmacokineticsandPharmacodynamicsofTransthyretinTargetingN-acetylgalactosamine-SmallInterferingRibonucleicAcidConjugate,Vutrisiran,inHealthySubjects.ClinPharmacolTher.2021Feb;109(2):372-382.
Vutrisiran物理化学性质
：暂时没有任何物化性质资料
Vutrisiran重点介绍
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当病毒进入体内细胞并开始繁殖时，就会发生病毒感染，通常会导致疾病。病毒被分类为DNA病毒或RNA病毒，RNA病毒包括逆转录病毒，如HIV，易于发生变异。目前可用的抗病毒药物针对4大类病毒：疱疹，肝炎，HIV和流感病毒。抗病毒药物的临床应用中的耐药性已经迫切需要开发新的抗病毒药物。
Vutrisiran
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公司简介
广州佳途科技股份有限公司是一家专注于高难度小分子药物化学合成-放大生产的国家高新技术企业，现有员工超过180人，技术人员占比72%。基于多年小分子药物合成经验及技术积累，公司构建了硝化/氢化/超低温特殊反应技术平台、新分子设计合成技术平台、微通道连续反应生产应用平台，为客户提供专业的化合物合成CRO/CDMO服务。
资质荣誉
国家高新技术企业、国家标准样品专家咨询委员会委员、中国科技创新先进单位、广东省守合同重信用企业、广州市专精特新中小企业。
核心技术
- 硝化反应技术:
1.硝化剂筛选:针对不同的反应底物活性选择合适的硝化剂;
2.硝化方法筛选:从安全和操作方面筛选与反应底物匹配的硝化方法;
3.硝化工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等，以获得最优工艺;
4.反应安全性评估:对需要工业化生产的反应进行安全性评估，确保安全生产;
5.流体化学反应装置:通过流体化学反应技术，筛选适合的工艺，提高反应的安全性。 - 氢化反应技术:
1.催化剂筛选:筛选适合反应底物的催化剂;
2.氢化工艺优化:针对性的优化工艺，以达到成本低，绿色环保的目的;
3.反应安全性评估:选择合适的反应温度和压力，达到安全生产的目的。 - 超低温反应技术:
1.反应类型:技术人员具有格式反应、锂化反应、低温环化反应等低温反应经验;
2.工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等，以获得最优工艺;
3.操作安全性评估:对反应各环节严格把控，确保安全;
4.反应装置:实验室配备50L超低温反应釜和液氨罐，可满足-100℃-200℃反应。
研发&生产
中间体合成实验室:
工艺放大实验室:
分析实验室:
