Viltolarsen
Viltolarsen
常用名：Viltolarsen
CAS号：2055732-84-6
英文名：Viltolarsen
中文别名：N/A
Viltolarsen名称
英文名：Viltolarsen
Viltolarsen生物活性
描述：Viltolarsen(NS-065/NCNP-01)是一种磷酸二酰胺吗啉反义寡核苷酸,靶向肌营养不良蛋白基因第53外显子的剪接。Viltolarsen可用于Duchenne肌营养不良症(DMD)的研究[1]。
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体外研究：Duchenne肌营养不良症(DMD)是一种最常见的致死性肌肉萎缩疾病,由DMD基因突变引起。外显子跳跃已成为DMD的一种有前途的治疗方法。反义寡核苷酸(AON)旨在诱导外显子的跳跃,以恢复阅读框,从而允许肌营养不良蛋白表达[1]。
参考文献：
[1].DzierlegaK,etal.Optimizationofantisense-mediatedexonskippingforDuchennemusculardystrophy.GeneTher.2020;27(9):407-416.
Viltolarsen物理化学性质
：暂时没有任何物化性质资料
Viltolarsen重点介绍
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抗感染药是可以杀死传染因子或抑制其传播的药物。抗感染药包括抗生素和抗菌药，抗真菌药，抗病毒药和抗原虫药。
Viltolarsen
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公司简介
广州佳途科技股份有限公司是一家专注于高难度小分子药物化学合成-放大生产的国家高新技术企业，现有员工超过180人，技术人员占比72%。基于多年小分子药物合成经验及技术积累，公司构建了硝化/氢化/超低温特殊反应技术平台、新分子设计合成技术平台、微通道连续反应生产应用平台，为客户提供专业的化合物合成CRO/CDMO服务。
资质荣誉
国家高新技术企业、国家标准样品专家咨询委员会委员、中国科技创新先进单位、广东省守合同重信用企业、广州市专精特新中小企业。
核心技术
- 硝化反应技术:
1.硝化剂筛选:针对不同的反应底物活性选择合适的硝化剂;
2.硝化方法筛选:从安全和操作方面筛选与反应底物匹配的硝化方法;
3.硝化工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等，以获得最优工艺;
4.反应安全性评估:对需要工业化生产的反应进行安全性评估，确保安全生产;
5.流体化学反应装置:通过流体化学反应技术，筛选适合的工艺，提高反应的安全性。 - 氢化反应技术:
1.催化剂筛选:筛选适合反应底物的催化剂;
2.氢化工艺优化:针对性的优化工艺，以达到成本低，绿色环保的目的;
3.反应安全性评估:选择合适的反应温度和压力，达到安全生产的目的。 - 超低温反应技术:
1.反应类型:技术人员具有格式反应、锂化反应、低温环化反应等低温反应经验;
2.工艺优化:通过平行反应筛选最佳的反应温度、体积、滴加速度等，以获得最优工艺;
3.操作安全性评估:对反应各环节严格把控，确保安全;
4.反应装置:实验室配备50L超低温反应釜和液氨罐，可满足-100℃-200℃反应。
研发&生产
中间体合成实验室:
工艺放大实验室:
分析实验室:
